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12月4日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)魯索替尼(Ruxolitinib；商品名Jakafi)用于治療真性紅細(xì)胞增多癥患者，這是一種慢性骨髓疾病。在美國(guó)魯索替尼是獲批用于這一疾病的首款藥物。
當(dāng)骨髓制造太多紅細(xì)胞時(shí)會(huì)發(fā)生真性紅細(xì)胞增多癥，患者可能經(jīng)歷白細(xì)胞及血小板增多。血細(xì)胞過(guò)多可導(dǎo)致脾臟腫大、出血問(wèn)題及皮膚附近靜脈發(fā)生血栓（靜脈炎）。此外，這種疾病使患者處于中風(fēng)或心臟病發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)增加的境地。
魯索替尼的新適應(yīng)癥旨在治療對(duì)羥基脲沒(méi)有充分響應(yīng)或不能耐受的真性紅細(xì)胞增多癥患者，羥基脲是另一款通常用來(lái)降低血液中紅細(xì)胞及血小板數(shù)量的藥物。魯索替尼通過(guò)抑制參與調(diào)節(jié)血液及免疫功能的Janus相關(guān)激酶(JAK)1和2發(fā)揮作用。這款藥物獲批治療真性紅細(xì)胞增多癥將幫助降低脾腫大的發(fā)生及靜脈切開(kāi)術(shù)的需求，靜脈切開(kāi)術(shù)是將體內(nèi)過(guò)多血液移出體外的一種手術(shù)。
“魯索替尼獲批用于真性紅細(xì)胞增多癥凸顯了開(kāi)發(fā)藥物以與我們?nèi)找嬖鲩L(zhǎng)的疾病機(jī)理知識(shí)相匹配的重要性，，”FDA藥物評(píng)價(jià)與研究中心血液及腫瘤產(chǎn)品辦公室主任、醫(yī)學(xué)博士Pazdur稱。“用來(lái)評(píng)價(jià)魯索替尼的試驗(yàn)證實(shí)減少脾臟體積及靜脈切開(kāi)術(shù)來(lái)控制這一疾病的臨床意義。”
魯索替尼治療真性紅細(xì)胞增多癥的安全性及有效性在一項(xiàng)由222名受試者參與的試驗(yàn)中得到評(píng)價(jià)，這些受試者患有該疾病至少有24周時(shí)間，他們對(duì)羥基脲已沒(méi)有充分響應(yīng)或不能耐受，實(shí)施過(guò)靜脈切開(kāi)術(shù)及顯示脾腫大。受試者被隨機(jī)配給魯索替尼或最好的現(xiàn)有可供使用治療藥物。
這項(xiàng)研究旨在檢測(cè)在治療第8周及繼續(xù)治療完成32周時(shí)對(duì)靜脈切開(kāi)術(shù)的需求，及在第32周時(shí)脾臟體積減小35%的情況。結(jié)果顯示，21%的魯索替尼治療受試者經(jīng)歷了靜脈切開(kāi)術(shù)需求減少及脾臟體積減小，相比之下，接受現(xiàn)有最好治療的受試者只有1%的患者達(dá)到這一指標(biāo)。
在真性紅細(xì)胞增多癥受試者中，最常見(jiàn)的與使用魯索替尼相關(guān)的副作用有低紅細(xì)胞計(jì)數(shù) (貧血)及低血小板計(jì)數(shù)(血小板減少癥)。最常見(jiàn)的非血液相關(guān)副作用有頭暈、便秘和帶狀皰疹。
FDA對(duì)魯索替尼用于真性紅細(xì)胞增多癥的審評(píng)是通過(guò)優(yōu)先審評(píng)程序完成的，因?yàn)樵谄渖暾?qǐng)資料被提交時(shí)，這款藥物證實(shí)與現(xiàn)有治療藥物相比，對(duì)一種嚴(yán)重疾病治療的安全性及有效性有明顯的改善。優(yōu)先審評(píng)可為一款藥物的審評(píng)提供一個(gè)加快的審評(píng)過(guò)程。魯索替尼因旨在治療一種罕見(jiàn)疾病，其還獲得孤兒藥資格。
2011年，FDA批準(zhǔn)魯索替尼用于患有另一種骨髓疾病-中或高風(fēng)險(xiǎn)骨髓纖維化患者的治療，包括原發(fā)性骨髓纖維化、真性紅細(xì)胞增多性骨髓纖維化及原發(fā)性血小板增多性骨髓纖維化。魯索替尼由特拉華州威爾明頓的Incyte公司上市銷售。
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